“祛魅”云頂新耀腎藥大單品

（圖片來源：攝圖網(wǎng)）

作者|史塔克 來源|醫(yī)曜

對于耐賦康（Nefecon，布地奈德腸溶膠囊），云頂新耀抱有極大的期待，公司CEO羅永慶曾在電話會議中坦言，耐賦康的峰值銷售額有望達(dá)到50億元。

隨著11月28日新版醫(yī)保目錄的披露，耐賦康不負(fù)眾望地出現(xiàn)在名單之中，似乎一切都在朝著50億大單品的方向邁進(jìn)。對于耐賦康的臨床價值，我們是充分肯定的，它的出現(xiàn)確實很好地彌補了IgA腎病進(jìn)展期患者的臨床缺口。

但正如硬幣是兩面的。憑借耐賦康的上市預(yù)期，云頂新耀今年股價已經(jīng)大漲120%，過高的預(yù)期對于上市公司而言并沒有太多好處。此外，市場對于耐賦康的認(rèn)知也是存在偏差的，它固然是一款好用的產(chǎn)品，可仍有一定的使用局限性。

01

適應(yīng)癥到底是什么？

作為一款I(lǐng)gA腎病藥物，耐賦康最吸引人的就是全國500萬IgA腎病患者（云頂新耀披露口徑）的龐大市場。IgA腎病之所以受關(guān)注度高，最重要原因是它的病程呈現(xiàn)進(jìn)展性，大部分的IgA腎病患者最后都會慢慢進(jìn)展成為慢性腎臟?。–KD） 和終末期腎臟病（ESRD，尿毒癥）。

相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，15%～40%的IgA腎病患者在診斷10年內(nèi)會發(fā)展為ESRD。即使接受正常治療，但仍有超過三分之一的患者發(fā)病20年后進(jìn)展至ESRD，近一半的患者在30年內(nèi)發(fā)展為ESRD。這些數(shù)據(jù)足以表明，IgA腎病擁有龐大的市場預(yù)期。

耐賦康雖然是一種有效的新興療法，但卻并非所有IgA腎病患者都適用，根據(jù)云頂新耀披露，耐賦康僅適用于“具有進(jìn)展風(fēng)險”的原發(fā)性IgA腎病成人患者。千萬別小看了“具有進(jìn)展風(fēng)險”這六個字，這就代表大多數(shù)輕癥患者是并不適用的，只有傳統(tǒng)一線藥物醫(yī)治無效的患者才能夠適用。

傳統(tǒng)IgA腎病療法中，降壓藥RAS抑制劑和控糖藥SGLT2抑制劑是一線療法，同時患者還必須控制飲食，并調(diào)整健康生活方式。只有當(dāng)一線治療超過90天，而患者蛋白尿依然高于1g/d時，醫(yī)生才有可能將其判斷為“具有進(jìn)展風(fēng)險”。

圖：IgA腎病治療方案一覽，來源：東吳證券

在此之前，“具有進(jìn)展風(fēng)險”的IgA腎病患者多使用糖皮質(zhì)激素作為二線治療方案。但糖皮質(zhì)激素長期服用會產(chǎn)生眾多副作用，且會產(chǎn)生耐藥情況，停藥后有IgA腎病復(fù)發(fā)風(fēng)險。耐賦康的出現(xiàn)，很好地填補了“具有進(jìn)展風(fēng)險”IgA腎病患者的治療空白，本質(zhì)是對于糖皮質(zhì)激素的升級替代。

當(dāng)然，耐賦康去年12月在美國獲批了新的適應(yīng)癥，無論尿蛋白基線水平如何，只要IgA腎病患者有進(jìn)展風(fēng)險就可以使用耐賦康。從某種程度上說，新的適應(yīng)癥擴(kuò)大了耐賦康適用的IgA腎病患者人群，但依然不改只適用于小部分患者的事實。IgA腎病是一種幾乎無法治愈的疾病，耐賦康的作用并不是治愈，而是更好的緩解疾病進(jìn)展速度，盡量推遲腎臟進(jìn)入ESRD階段的時間。

既然耐賦康的適用人群并不是所有的500萬患者，那么它真正的適用人群有多少呢？不同于美國IgA腎病市場的狹窄（患者基數(shù)約15萬左右），我國是IgA腎病全球發(fā)病率最高的國家?？杀M管預(yù)計患者總數(shù)達(dá)500萬，但真正確診的患者數(shù)量卻僅為57萬人。

57萬人確診患者中又多少“具有進(jìn)展風(fēng)險”呢？這一點恐怕是爭議最大的，就連國際主流觀點都已經(jīng)不再拘泥于蛋白尿指標(biāo)了，更多的界定標(biāo)準(zhǔn)依然要看醫(yī)生的判斷。但有一點可以肯定，那就是真正“具有進(jìn)展風(fēng)險”的IgA腎病患者數(shù)量，與全部500萬患者之間是存在數(shù)量級差距的。

基于此，耐賦康的適應(yīng)癥并不是簡單的IgA腎病，而是“具有進(jìn)展風(fēng)險”的IgA腎病。白馬是馬，但馬非白馬。

02

50億需要多少患者？

云頂新耀樂觀的給出了耐賦康50億元的銷售峰值預(yù)期，這個目標(biāo)究竟高不高呢？

去年4月，耐賦康在海南博鰲特需準(zhǔn)入，當(dāng)時海南先行區(qū)的價格為23800元/盒，在援助方案之后，患者實際支付價格為18600元/盒，一個治療周期約17萬元。

隨著耐賦康進(jìn)入醫(yī)保，這個價格是肯定會下調(diào)的。已知今年醫(yī)保談判的總體降價率為63%，按照這個趨勢計算，那么耐賦康患者的一個療程的花費可能在十萬以下。若單療程售價為10萬，那么要完成50億的單年營收規(guī)模就需要最起碼5萬患者；而售價如果僅為5萬，那么所需患者人數(shù)就將達(dá)到10萬人。

在全國確診IgA腎病患者不足60萬人的情況下，其中有多少人屬于“具有進(jìn)展風(fēng)險”呢？又有多少人會使用耐賦康呢？這毫無疑問將是一個值得思考的問題。

從填補臨床空白角度思考，耐賦康確實算得上是一款好藥。但即使再優(yōu)秀的藥物，也只能在特定的適用范疇發(fā)揮效用，而不應(yīng)該將這個預(yù)期擴(kuò)大到所有IgA腎病患者。真正看好云頂新耀長期發(fā)展的投資者，并不會盲目放大耐賦康的預(yù)期，而是應(yīng)該更關(guān)注企業(yè)的長期發(fā)展。

積極的預(yù)期會推升股價上行，但當(dāng)預(yù)期過熱的時候，反而就慢慢形成了風(fēng)險。正確理解一款藥物的預(yù)期，這才是理性的投資者應(yīng)該做的。

編者按：本文轉(zhuǎn)載自微信公眾號：醫(yī)曜，作者：史塔克