基因編輯細分技術(shù)分析 CRISPR/Cas9應用潛力巨大【組圖】

行業(yè)主要上市公司：吉瑪基因(430601.NQ)、諾唯贊(688105.SH)、藥康生物(688046.SH)、南模生物(688256.SH)等

本文核心數(shù)據(jù)：基因編輯細分技術(shù)對比;ZFN技術(shù)原理;TALEN技術(shù)原理;CRISPR/Cas9技術(shù)原理;基因編輯細分技術(shù)總結(jié)

基因編輯細分技術(shù)對比

較為常用的基因編輯技術(shù)主要為ZFN技術(shù)、TALEN技術(shù)以及CRISPR/Cas9技術(shù)，依此為第一代、第二代、第三代基因編輯技術(shù)。從操作應用方面，識別精度、識別效率、剪切效率逐漸提升，成本逐漸下降，商業(yè)化程度逐漸提升。

ZFNs技術(shù)應用分析

截至2023年，ZFN技術(shù)被Sangamo Therapeutics公司壟斷，長期以來發(fā)展較為緩慢，突破性進展較少，在相關(guān)藥物研發(fā)方面進展較為緩慢，目前該技術(shù)在疾病治療方面以β-地中海貧血領(lǐng)域的研究為主。截至2023年，ZFN技術(shù)相關(guān)藥物為ST-400(BIVV003)，該藥物為Sangamo Therapeutics/賽諾菲共同研發(fā)，目前正在進行治療輸血依賴型β-地中海貧血的1/2期臨床試驗。

TALENs技術(shù)應用分析

根據(jù)藥融云數(shù)據(jù)，全球TALEN技術(shù)相關(guān)的基因編輯藥物中，處于研發(fā)階段的藥物包括ALLO-501、ALLO-501A、ALLO-316、ALLO-819，處于臨床試驗期的藥物為NCT03057912。TALEN技術(shù)優(yōu)點為，設計相對ZFN技術(shù)而言更加簡單，特異性較高，而缺點在于，有細胞毒性，同時，模塊組裝過程繁瑣，需要大量的測序工作，通常大公司才有能力開展，成本較高。

CRISPR/Cas9技術(shù)應用分析

總體來看，CRISPR相關(guān)藥物研發(fā)成果較多，且已有三項藥品出現(xiàn)在了評審階段，兩項藥品處于臨床試驗階段?？傮w來看，CRISPR技術(shù)優(yōu)點在于，構(gòu)建簡單，成本低，效率高，應用較為廣泛，而缺點在于，缺乏特異性，一些gRNA分子結(jié)合的DNA只是部分地與gRNA互補。

基因編輯細分技術(shù)總結(jié)

從構(gòu)建難以程度、細胞無毒性、成本優(yōu)勢、剪切效率以及商業(yè)化潛力五個方面對三種基因編輯技術(shù)做出評價，其中，最有優(yōu)勢的技術(shù)為CRISPR/Cas9技術(shù)，具體分析如下圖所示：

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